业内人士认为，此次新高管任命，亦是基石药业对于未来商业化快车道全面飞驰的战略布局。

撰文|文竞择排版|乔维钧。扣除非经常性损益后的净利润为2300万至3400万元，同比增长133.37%至244.99%。

欧洲药品管理局已批准该药用于乳腺癌、转移性胰腺腺癌、非小细胞肺癌的一线治疗。注射用紫杉醇（白蛋白结合型）原研药Abraxane是由Abraxis BioScience创始研发，后被Celgene收购，现为Bristol-Myers Squibb旗下全资子公司。科兴制药与海昶生物合作药品上市许可申请获EMA受理……生物探索与你一同关注药闻，探索生物科技的价值。拜耳DA01 1期临床完成首例患者给药。DA01是一种多能干细胞衍生的多巴胺能神经元，是同类首个细胞疗法，有潜力再生失去的功能，并可能改善和逆转帕金森病。

拜耳DA01 1期临床完成首例患者给药救，FDA授予资格 2022-01-24 10:13 · 生物探索 同类首个帕金森细胞疗法。DA01通过手术移植到患者的大脑中，融入大脑并恢复失去的生理功能在美国和欧盟，somatrogon均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。

日本和中国也正在进行关键的儿科临床试验，此外，一项全球第三阶段研究正在评估Skytrofa用于成人生长激素缺乏症的治疗方法。除家族遗传外，基因突变会引发生长激素缺乏，创伤、感染、放射治疗或大脑中的肿瘤及一些不明原因，也会导致生长激素缺乏。而辉瑞此次申请FDA批复BLA的Somatrogon，是一种可实现每周给药一次的长效人类生长激素（hGH）。2022年1月20日，日本厚生劳动省批准了NGENLA®（somatrogon）上市申请，用于长期治疗因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的儿童患者。

随后2月份，辉瑞又向欧洲药品管理局（EMA）、澳大利亚治疗用品管理局（TGA）提交了新药上市申请。结果显示，somatrogon达到了非劣效性主要终点：治疗12个月后，在主要终点儿童身高增长速度方面，每周注射一次的somatrogon用药效果并不逊于需要每日注射的Genotropin。

2021年12月，EMA人用医药产品委员会（CHMP）发表了积极意见，建议在欧盟获得上市许可，用于治疗3岁以上儿童和青少年因分泌不足而出现生长障碍的生长激素。FDA拒绝批准其与合作伙伴OPKO Health Inc（OPK.O）共同开发的somatrogon。成人如果缺乏生长激素，则会出现脂肪增加、肌肉质量下降、胆固醇水平偏高等问题。加拿大、日本、澳大利亚等国的卫生部门，已在2021年底和今年年初，相继批准了somatrogon用于长期治疗患有生长激素缺乏症的儿童患者。

辉瑞全球产品开发部罕见疾病首席开发官Brenda Cooperstone医学博士表示：我们仍然对somatrogon为全世界患者提供的潜在治疗益处充满信心。2021年10月底，加拿大卫生部批准NGENLA®用于长期治疗患有GHD 的儿科患者，使得加拿大成为全球第一个批准NGENLA®的国家。试验的主要终点是治疗12个月的身高生长速度（heightvelocity）。生长激素缺乏，可能会导致儿童身高受到影响，造成青春期延迟。

我们将与FDA密切合作，确定将这款每周一次的重要治疗方案带给儿童生长激素缺乏症患者及其家属的最佳途径。撰文|李瑛排版|乔维钧参考资料：[1]Pfizers growth hormone deficiency drug comes up short at the FDA.[2]US FDA Accepts Submission for Review of Somatrogon.[3]央媒点名身高焦虑生长激素龙头跌停增高针市场到底有多大？[4]美股：长效给药技术平台Ascendis崭露头角，生长激素市场格局迎来重排。

由于辉瑞为原始的BLA提交了额外数据，处方药用户费用法案（PDUFA）的目标日期已延长三个月至2022年1月。Somatrogon在全球的上市审批进展2021年9月，辉瑞宣布FDA延长了对somatrogon的生物制品许可申请。

双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。辉瑞表示正在评估FDA的意见，并将与FDA密切合作确定适当的推进道路。由于回应函非公开文件，辉瑞拒绝透露FDA拒绝的原因。从那时起，许多制药公司便着手开发每日注射的生长激素，并成为几十年来GHD的标准治疗方法。预计欧盟委员会 （EC）将在2022年初做出决定。1月21日，辉瑞（Pfizer）表示，FDA已针对其somatrogon的生物制品许可申请发布了一封完整回应函。

尽管过程有些曲折，但我们相信somatrogon在美国的上市也许只是时间问题。研究中，这些患者以1:1的比例随机分配至2个治疗组：somatrogon治疗组（0.66 mg/kg，每周给药一次），Genotropin（somatropin）治疗组（0.034 mg/kg，每天给药一次）。

相比欧美等发达国家10%以上的渗透率，我国的重组人生长激素市场尚存巨大的空间。2021年8月，FDA批准了由丹麦哥本哈根AscendisPharma公司开发的人类生长激素药物Skytrofa，该药品也是每周一次给药。

具体数据为：治疗12个月，somatrogon组的最小二乘平均值（10.12 cm/yr）高于Genotropin组（9.78 cm/yr）。1月21日，辉瑞表示，FDA已针对其somatrogon的BLA发布了一封完整回应函。

此次辉瑞的BLA申请，基于一项儿童3期临床试验的结果支持。辉瑞的两款生长激素药品：Genotropin和Somatrogon辉瑞对罕见病的关注有二十多年的经验，针对罕见病的专门研究涉及多个重点疾病领域包括罕见血液病、神经病学、心脏和遗传代谢等。智研咨询发布的《2020-2026年中国生长激素行业市场竞争状况及发展前景规划报告》数据显示，预计2020年、2021年和2022年我国生长激素市场规模有望达到77.21亿元、95.74亿元和114.64亿元，同比增速分别为30.80%、24.00%和19.74%。重组人类生长激素（recombinant human growth hormone，rhGH），最早在上世纪80年代初由Genentech公司利用大肠杆菌包涵体技术研制问世。

此外，在第6个月时，与Genotropin组相比，somatrogon组另一个关键次要终点，即身高生长速度变化更显著。FDA拒绝批准somatrogon在美国上市，原因虽然未披露，但这一行为显然限制了辉瑞和OPK.O在该领域的先发竞争优势。

somatrogon含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。FDA拒绝批复辉瑞一款矮小症长效治疗药物上市，药物已在日加澳获得上市批准 2022-01-29 11:45 · 生物探索 1月21日，辉瑞（Pfizer）表示，FDA已针对其somatrogon的生物制品许可申请发布了一封完整回应函。

1月13日，欧洲监管机构批准了Ascendis药物的相同适应症。虽然治疗效果尚可，但是每日注射极大影响了患者治疗的依从性

相比欧美等发达国家10%以上的渗透率，我国的重组人生长激素市场尚存巨大的空间。身高生长速度（cm/yr）的治疗差异（somatrogon-Genotropin）为0.33（双侧95%置信区间：-0.39，1.05）。2021年1月初，辉瑞与OPK.O宣布，FDA已受理somatrogon的BLA。与Genotropin组相比，somatrogon组在6个月和12个月时的身高标准差得分变化（关键次要终点）更高。

尽管过程有些曲折，但我们相信somatrogon在美国的上市也许只是时间问题。somatrogon含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。

根据协议，OPK.O负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。日本和中国也正在进行关键的儿科临床试验，此外，一项全球第三阶段研究正在评估Skytrofa用于成人生长激素缺乏症的治疗方法。

成人如果缺乏生长激素，则会出现脂肪增加、肌肉质量下降、胆固醇水平偏高等问题。GHD是第一个被美国FDA批准可用rhGH治疗的疾病。